Studien zu MPS I

Studie mit ansteigender Dosis zur Genombearbeitung durch das Zinkfingernuklease (ZFN)-Therapeutikum SB-318 bei Patienten mit MPS I

Kurze Zusammenfassung:
Der Zweck der Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit steigender Dosen von SB-318 zu bewerten. SB-318 ist ein intravenös verabreichtes Zinkfinger-Nuklease (ZFN)-Therapeutikum zur Genombearbeitung. Es fügt eine korrekte Kopie des α-L-Iduronidase (IDUA)-Gens in den Albumin-Locus in Hepatozyten ein, mit dem Ziel einer lebenslangen therapeutischen Produktion des IDUA-Enzyms.

Mehr Informationen unter:  https://clinicaltrials.gov/study/NCT02702115?cond=mps%20i&rank=3

Studien zu MPS II

Studie mit ansteigender Dosis zur Genombearbeitung durch das Zinkfingernuklease (ZFN)-Therapeutikum SB-913 bei Patienten mit MPS II

Kurze Zusammenfassung:
Der Zweck der Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirkung auf Leukozyten und Plasma zu bewerten Iduronat-2-Sulfatase (IDS)-Enzymaktivität aufsteigender Dosen von SB-913. SB-913 ist ein intravenös verabreichtes Zinkfinger-Nuklease (ZFN)-Therapeutikum zur Genombearbeitung. Es fügt eine korrekte Kopie des IDS-Gens in den Albumin-Locus in Hepatozyten ein, mit dem Ziel einer lebenslangen therapeutischen Produktion des IDS-Enzyms.

Mehr Informationen unter:  https://clinicaltrials.gov/study/NCT03041324?cond=mps%20iI&rank=1